据新华社电 一个国际研讨团队克日在美国《迷信-转化医学》杂志上讲演说，他们新开辟的一种基因编纂疗法在小鼠试验中可进步准确修复的肝细胞比例。这无望为数百种遗传疾病供给新的医治计划。现在，基因编纂疗法曾经被用于医治某些常见的遗传疾病，但其基础机制重要是经由过程损坏或使出缺陷的基因掉活，而不是直接修复招致疾病的基因渐变，而且这些疗法用度昂扬。美国莱斯年夜学跟贝勒年夜学医学院领衔的一个国际研讨团队最新开辟出一种名为“修复驱动”的基因编纂疗法，经由过程临时克制肝细胞存活所必须的富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列进程，让只有经由基因编纂的肝细胞得以存活并增殖，未编纂或过错编纂的肝细胞则会被逐渐镌汰。研讨职员比方说，这就像在一场竞赛中，给了基因编纂过的细胞先发上风。研讨职员经由过程小鼠试验发明，新疗法能将准确修复的肝细胞比例从传统方式的约1%进步到25%以上，并能进一步增进肝脏的再生。研讨职员表现，新疗法供给的处理计划可利用于由肝脏基因渐变惹起的多种疾病，但仍需进一步研讨以推动临床利用。（冯玉婧）
